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Terapia para defectos en el código genético


Células madre

La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen.

La Comisión Europea autorizó el uso comercial de Glybera, con lo cual el tratamiento podrá ahora venderse en todos los países de la Unión Europea.

Se trata de una terapia génica para una rara enfermedad que provoca que la persona no sea capaz de digerir grasas apropiadamente. Los fabricantes aseguran que el medicamento estará disponible el próximo año.

La terapia génica tiene una premisa simple: si existe un problema en parte del código genético de un paciente se cambia el código. La única forma de controlar el trastorno es con una dieta muy baja en grasas.

La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen.

Glybera se usa para tratar la deficiencia de lipoproteinlipasa. Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas.

Ello significa que la grasa se acumula en la sangre lo que conduce a dolor abdominal y la inflamación potencialmente letal del páncreas o pancreatitis.

La Agencia Europea de Medicamentos recomendó a principios de 2012 que la terapia esté disponible para los pacientes más gravemente enfermos.

Sin embargo, este campo de investigación ha tenido muchos problemas. Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en Estados Unidos un adolescente murió.

En Europa y Estados Unidos, las terapias sólo se han usado en laboratorios de investigación.

El presidente ejecutivo de UniQure, Jorn Aldag, dice que "la aprobación final de Glybera por parte de la Comisión Europea marca un gran paso para lograr que las terapias génicas estén disponibles no sólo para la deficiencia de lipoproteinlipasa, sino también para un número amplio de enfermedades raras con una necesidad médica enorme".

La compañía afirmó que solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá. China es el primer país que ha sancionado oficialmente el uso de una terapia génica.
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